El virus del SIDA puede ser ahora domesticado por la ciencia, trasformado de terrible enemigo a dulce amigo capaz de introducir en nuestras células genes sanos.
Seguramente sabes que la terapia génica consiste en la alteración, inserción o eliminación de genes defectuosos que causan, o hacen susceptible a una enfermedad.
Cuando un solo gen mutado causa la enfermedad, ésta se denomina monogénica.
Por el contrario, las enfermedades poligénicas son causadas por mutaciones en más de un gen, como el prefijo “poli” indica.
En general, la terapia génica persigue curar enfermedades monogénicas, reemplazando el gen defectuoso por otro sano.
Pero reemplazar un gen defectuoso por otro normal no resulta nada fácil.
Esta sustitución no puede hacerse solo en unas pocas células, sino que debe llevarse a cabo en la mayoría de las células afectadas del paciente.
Considerando el enorme número de células que componen nuestro organismo, y teniendo en cuenta, además, la complejidad de nuestro genoma, la sustitución del gen defectuoso en la mayoría de las células no es, en general, posible.
Por ésta y otras razones largas de explicar, pero no menos importantes, las promesas de la terapia génica no se han cumplido…todavía.
Sin embargo, la investigación continúa, incansable, intentando solventar los problemas que impiden un uso más extendido y seguro de este nuevo tipo de terapia, posibilitado por las modernas tecnologías biomédicas actuales, y las que se siguen desarrollando en los laboratorios de todo el mundo.
El esfuerzo investigador da casi siempre fruto.
Es lo que ha sucedido recientemente con el caso de una enfermedad genética llamada beta talasemia.
Un paciente de una forma severa de dicha enfermedad acaba de ser curado en Francia.
Es, sin duda, un éxito importante que ofrece nuevas esperanzas a estos enfermos.
Beta Talasemia
La beta talasemia se caracteriza por una incorrecta producción de hemoglobina, la proteína encargada de nada menos que el trasporte del oxígeno desde los pulmones al resto del organismo.
En los afectados de esta enfermedad, por desgracia, las dos copias del gen de la beta globina, presentes en ambos cromosomas que hemos heredado de nuestros progenitores, están mutadas.
La beta globina es una de las dos proteínas que componen la hemoglobina madura.
Al no producirse la misma, o producirse de forma anormal, causa la defectuosa producción de hemoglobina madura y el defectuoso transporte de oxígeno.
El nombre de beta talasemia proviene de la palabra griega Talasa, la diosa griega del mar y personificación del mar Mediterráneo.
Y es que los enfermos de beta-talasemia son comunes en los pueblos que habitan alrededor de dicho mar, así como en los pueblos que derivan de ellos.
Se calcula que los afectados por esta enfermedad son un 5% de la humanidad.
Dependiendo del tipo de mutación, la enfermedad es más o menos severa.
Los casos más graves deben recibir trasfusiones de sangre periódicas para mantenerse en un estado de salud aceptable, y si la enfermedad severa
no es tratada, conduce a la muerte por fallo cardíaco.
Sin embargo, variaciones menos severas de la enfermedad necesitan poco o ningún tratamiento, aunque es necesario vigilar los posibles estados anémicos que puedan producirse.
Nueva terapia génica para la beta-talasemia
Afortunadamente, hace muy poco, como decía arriba, se ha conseguido un nuevo método de terapia génica.
Los investigadores han conseguido aprovechar conocimientos sobre los genes, y también sobre los virus, para generar un procedimiento eficaz, encaminado a la sustitución del gen defectuoso de la beta-globina por uno sano.
Los científicos, en primer lugar, estudiaron el gen de la beta globina y, gracias a dicho conocimiento, diseñaron uno nuevo, no existente en la Naturaleza y más pequeño que el original, es decir, más fácil de introducir en las células, pero no obstante capaz de producir una proteína normal.
El diseño de este gen les llevó más de una década.
Una vez diseñado el nuevo gen era necesario introducirlo en lo que se denomina un vector.
Este vector es el encargado, a su vez, de introducirlo en las células.
En el caso de la beta talasemia, las células en las que debe introducirse el nuevo gen son las células madre de la médula ósea, de las cuales derivan todas las células de nuestra sangre, también, claro está, los glóbulos rojos.
Para introducirlo en dichas células, los investigadores utilizaron como vector un microorganismo que habitualmente introduce sus genes en las células: el virus del SIDA.
Sí, sí, aunque parezca increíble, y pueda causarnos algo de aprensión, o incluso de miedo, este virus, que tanto daño causa a la humanidad, puede ser ahora modificado por la ciencia, domesticado, trasformado de terrible enemigo a cordial amigo capaz de introducir en nuestras células el gen de la beta globina normal, sin causar daño ni enfermedad.
Tras años de estudios con animales de laboratorio, el virus del SIDA modificado, ahora convertido en vector portador del nuevo gen, fue utilizado para introducirlo en células madre extraídas de la médula ósea de un paciente de beta talasemia severa.
Para asegurarse de que eran normales y funcionales, las células fueron analizadas escrupulosamente antes de introducirlas de nuevo en el paciente.
Finalmente, el paciente recibió sus propias células “curadas”, portadoras del gen sano.
Tras más de doce meses de seguimiento, el paciente produce hemoglobina normal y puede, por fin, respirar tranquilo, nunca mejor dicho.
Este nuevo método de terapia génica ofrece renovadas esperanzas de curación, no solo a los afectados de beta talasemia, sino también a los afectados de otras enfermedades monogénicas de la sangre.
Es cierto que habrá que seguir investigando antes de conseguir nuevos éxitos, pero cabe poca duda de que se avanza firmemente por el buen camino.
Siempre que los intereses del Hombre comulguen con la propia Humanidad.
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